Wyniki badania fazy III z zastosowaniem blisibimodu

Wyniki badania fazy III z zastosowaniem blisibimodu, selektywnego inhibitora czynnika aktywującego komórki B, u osób z toczniem rumieniowatym układowym (SLE): wynika z randomizowanego, podwójnie zaślepionego, kontrolowanego placebo badania.

Tło Celowe inhibitory czynnika aktywującego komórki B (BAFF) zostały ocenione w badaniach III fazy u ponad 4000 pacjentów z układowym toczniem rumieniowatym (SLE). Analizy post hoc tych badań wskazują na większy efekt leczenia u pacjentów wchodzących z wyższą aktywnością choroby, większych dawek kortykosteroidów, anty dwuniciowego DNA (dsDNA) i niskiego dopełniacza C3 lub C4.

Cele Ocena skuteczności i bezpieczeństwa blisibimodu, inhibitora BAFF, w populacji pacjentów ze SLE wzbogaconym o wysoką aktywność choroby.

Metody 442 pacjentów ze SLE z przeciwjądrowymi przeciwciałami lub anty-dsDNA i bezpieczeństwem estrogenu w toczniowym rumieniującym narodowym oszacowaniu – ogólnoustrojowym toczniowym zapaleniu rumieniowatym Aktywność Indeksu (SELENA-SLEDAI) wynik ≥10 dla standardowych opieki lekarstwowych były losowo przydzielane do otrzymywania cotygodniowego podskórnego blisibimodu (200 mg) lub placebo. Stężenie kortykosteroidów zalecano od 8. tygodnia. Pierwszorzędowym punktem końcowym był 52 indeks SLE-odpowiadającego SLE-6 (SRI-6).

Wyniki Pierwotny punkt końcowy SRI-6 nie został osiągnięty. Wystąpił statystycznie istotny efekt oszczędzający steroidy i znacznie więcej osób otrzymujących blisibymod uzyskało stożek kortykosteroidów. Zwiększony efekt leczenia blisibymodem na SRI-6 obserwowano u osób, u których uzyskano równoczesne zmniejszenie dawki kortykosteroidów w stosunku do wartości wyjściowej. U osób z wyjściowym stężeniem białka w moczu: kreatyniny (UPCR) ≥56.5 mg / mmol, istotnie wyższe odsetki pacjentów otrzymujących blisibimod osiągnęły> 50% zmniejszenie UPCR i / lub UPCR <56,5 mg / mmol. W przypadku blisibimodu obserwowano zmniejszenie autoprzeciwciał SLE i limfocytów B oraz zwiększenie liczby dopełniaczy C3 i C4.

Blisibimod był dobrze tolerowany. Najczęstszymi działaniami niepożądanymi były zakażenie górnych dróg oddechowych, zakażenie dróg moczowych, rumień / reakcja w miejscu wstrzyknięcia i biegunka.

Wnioski Mimo że punkt końcowy SRI-6 nie został osiągnięty, stosowanie blisibymodu wiązało się ze skutecznym zmniejszeniem stężenia steroidów, zmniejszeniem białkomoczu i odpowiedziami na biomarker.