Lokalne odnowienie dystrofiny za pomocą antysensownego oligonukleotydu PRO051 ad 6

Przed leczeniem nie wykryto dystrofiny. Tabela 1. Tabela 1. Charakterystyka wyjściowa pacjentów. Badanie miało obejmować od czterech do sześciu pacjentów. Sześciu pacjentów zostało zaproszonych do udziału, a jeden odmówił. Pozostałych pięciu pacjentów poddano wstępnej kontroli. Po pierwsze, stan mięśnia piszczelowego przedniego oceniano na podstawie MRI. Stan mięśni czterech pacjentów zo...